SINDROME METAMERICA ARTEROVENOSA CEREBROFACCIALE

MALFORMAZIONI CONGENITE, CROMOSOMOPATIE E SINDROMI GENETICHE

NOTE INFORMATIVE
  

La Sindrome Metamerica Arterovenosa Cerebrofacciale (CAMS) è un gruppo di rare malformazioni vascolari caratterizzate da anomalie dei vasi sanguigni con una distribuzione “metamerica”, ovvero che seguono la segmentazione del corpo durante lo sviluppo embrionale.

Queste anomalie interessano principalmente la regione craniofacciale (testa e viso) e sono solitamente unilaterali (presenti su un solo lato del corpo).

Epidemiologia
    • Incidenza: La CAMS è una condizione molto rara. La sua esatta incidenza è sconosciuta a causa della sua rarità e della difficoltà di diagnosi.
    • Distribuzione per sesso: Non sembra esserci una predominanza di sesso.
    • Età di insorgenza: I sintomi si manifestano in genere durante l’infanzia.
Eziologia e Genetica

La causa esatta della CAMS è ancora sconosciuta. Si ritiene che sia causata da un’alterazione dello sviluppo vascolare durante la fase embrionale. Non sono stati identificati geni specifici responsabili della CAMS, ma si sospetta una predisposizione genetica in alcuni casi.

Patogenesi

La CAMS è caratterizzata da connessioni anomale tra arterie e vene, chiamate fistole arterovenose. Queste fistole bypassano il normale letto capillare, causando un flusso sanguigno anomalo. Questo può portare a una serie di complicazioni, tra cui:

      • Ipossia tissutale: A causa del flusso sanguigno anomalo, i tessuti circostanti possono non ricevere abbastanza ossigeno.
      • Emorragia: Le fistole arterovenose possono rompersi, causando emorragie.
      • Effetto massa: Le malformazioni vascolari possono crescere e comprimere le strutture circostanti, causando danni neurologici.
Manifestazioni Cliniche

Le manifestazioni cliniche della CAMS variano a seconda della localizzazione e dell’estensione delle malformazioni vascolari. I sintomi più comuni includono:

      • Deficit neurologico progressivo: Difficoltà di movimento, problemi di linguaggio, convulsioni.
      • Emorragie: Emorragie nasali, emorragie cerebrali.
      • Alterazioni estetiche: Asimmetria del viso, macchie cutanee (nevi flammeo), ingrossamento di un occhio (esoftalmo).
      • Cefalea: Mal di testa, spesso intenso e persistente.
      • Convulsioni: Episodi di attività elettrica anomala nel cervello.

Dizionario dei Termini Medici:

    • Fistola arterovenosa: Connessione anomala tra un’arteria e una vena.
    • Ipossia tissutale: Mancanza di ossigeno nei tessuti.
    • Nevo flammeo: Macchia cutanea di colore rosso-violaceo, causata da una dilatazione dei capillari sanguigni.
    • Esoftalmo: Protrusione del bulbo oculare.
Procedimenti Diagnostici

La diagnosi di CAMS si basa su una combinazione di:

      • Esame obiettivo: Valutazione dei sintomi e dei segni clinici.
      • Imaging:
          • Angiografia: Tecnica di imaging che utilizza un mezzo di contrasto per visualizzare i vasi sanguigni.
          • Risonanza magnetica (RM): Tecnica di imaging che utilizza campi magnetici e onde radio per creare immagini dettagliate degli organi interni.
          • Tomografia computerizzata (TC): Tecnica di imaging che utilizza raggi X per creare immagini in sezione trasversale del corpo.
Prognosi

La prognosi della CAMS varia a seconda della gravità delle malformazioni vascolari e della presenza di complicanze. In generale, la prognosi è migliore se la diagnosi viene fatta precocemente e se il trattamento viene iniziato tempestivamente.

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Azienda Ospedaliero – Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
Ancona (AN)
Centro Interregionale delle Malattie Rare del Piemonte e della Valle d’Aosta
Aosta (AO)
Azienda Ospedaliera Gaetano Rummo
Benevento (BN)
 Policlinico – S.Orsola Malpighi
Bologna (BO)
Ospedale Centrale
Bolzano (BZ)
Spedali Civili di Brescia – Ospedale dei Bambini
Brescia (BS)
I.R.C.C.S. “Eugenio Medea”
Brindisi (BR)
Azienda Ospedaliera G. Brotzu
Cagliari (CA)
Azienda Ospedaliera di Caserta “Sant’Anna e San Sebastiano”
Caserta (CE)
Azienda Ospedaliero Universitaria “G. Rodolico – San Marco”
Catania (CT)
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
Firenze (FI)
Istituto Giannina Gaslini
Genova (GE)
Ospedale Policlinico San Martino
Genova (GE)
Ospedale “Vito Fazzi” – Lecce
Lecce (LE)
Azienda ospedaliera Universitaria Policlinico “G. Martino”
Messina (ME)
 Ospedale Maggiore Policlinico
Milano (MI)
 Istituto Neurologico Carlo Besta
Milano (MI)
Ospedale Niguarda
Milano (MI)
Ospedale dei Bambini V. Buzzi
Milano (MI)
AOU  Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli”
Napoli (NA)
Azienda Ospedaliera Universitaria “Federico II”
Napoli (NA)
Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale “A. Cardarelli”
Napoli (NA)
Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale “Santobono – Pausilipon”
Napoli (NA)
Azienda Ospedale Università di Padova
Padova (PD)
 Policlinico Paolo Giaccone
Palermo (PA)
Ospedali riuniti Villa Sofia – Cervello
Palermo (PA)
Azienda Ospedaliera di Perugia
Perugia (PG)
Ospedale Civile Spirito Santo
Pescara (PE)
Fondazione CNR Regione Toscana Gabriele Monasterio – Stabilimento
Pisa (PI)
Presidio Ospedaliero di Pordenone
Pordenone (PN)
Azienda Ospedaliera Regionale San Carlo
Potenza (PZ)
Policlinico Umberto I
Roma (RM)
Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli – Università del Sacro Cuore
Roma (RM)
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
Roma (RM)
Casa Sollievo della Sofferenza
San Giovanni Rotondo (FG)
Azienda Ospedaliera Universitaria Sassari
Sassari (SS)
Azienda Ospedaliera Universitaria Siena
Siena (SI)
Centro Interregionale delle Malattie Rare del Piemonte e della Valle d’Aosta
Torino (TO)
Presidio Ospedaliero “Santa Chiara”
Trento (TN)
IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo
Trieste (TS)
Presidio Ospedaliero Universitario “Santa Maria della Misericordia”
Udine (UD)
Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata
Verona (VR)
Farmaci specifici

Al momento, non esistono farmaci specifici per curare la CAMS. Il trattamento si concentra principalmente sulla gestione dei sintomi e la prevenzione delle complicanze. Tuttavia, a seconda dei sintomi specifici e delle complicanze associate, possono essere utilizzati diversi farmaci:

      • Antiepilettici: se il paziente presenta crisi epilettiche, possono essere prescritti farmaci antiepilettici per controllarle.
      • Analgesici: per la gestione del dolore, possono essere utilizzati analgesici da banco come il paracetamolo o l’ibuprofene. In caso di dolore più intenso, potrebbero essere necessari analgesici oppioidi.
      • Farmaci per il controllo della pressione sanguigna: se la CAMS causa ipertensione, possono essere prescritti farmaci per abbassare la pressione sanguigna.
      • Corticosteroidi: in alcuni casi, i corticosteroidi possono essere utilizzati per ridurre l’infiammazione.

È importante sottolineare che l’uso di qualsiasi farmaco deve essere attentamente valutato da un medico, tenendo conto dei benefici e dei rischi potenziali per il singolo paziente.

Altri trattamenti

Oltre ai farmaci, altri trattamenti possono essere utilizzati per gestire la CAMS:

      • Embolizzazione: questa procedura minimamente invasiva prevede l’iniezione di una sostanza che blocca il flusso sanguigno nella malformazione arterovenosa. L’embolizzazione può aiutare a ridurre il sanguinamento, il dolore e altri sintomi.
      • Chirurgia: in alcuni casi, può essere necessario un intervento chirurgico per rimuovere la malformazione arterovenosa. La chirurgia è generalmente riservata ai casi in cui l’embolizzazione non è possibile o non ha avuto successo.
      • Radioterapia: la radioterapia può essere utilizzata per ridurre le dimensioni della malformazione arterovenosa o per trattare i tumori associati.
      • Terapia laser: la terapia laser può essere utilizzata per trattare le lesioni cutanee associate alla CAMS.

La scelta del trattamento più appropriato dipende da diversi fattori, tra cui la posizione e le dimensioni della malformazione arterovenosa, i sintomi del paziente e la presenza di eventuali complicanze.

Gestione della malattia

La gestione della CAMS richiede un approccio multidisciplinare che coinvolge diversi specialisti, tra cui neurologi, neurochirurghi, radiologi interventisti, oftalmologi e altri.

La gestione della malattia si concentra su:

      • Monitoraggio regolare: i pazienti con CAMS necessitano di un monitoraggio regolare per valutare la progressione della malattia e identificare eventuali complicanze. Il monitoraggio può includere esami di imaging, come la risonanza magnetica (RM) e l’angiografia.
      • Gestione dei sintomi: i sintomi della CAMS possono variare da lievi a gravi. La gestione dei sintomi può includere farmaci, terapia fisica e altri interventi.
      • Prevenzione delle complicanze: le complicanze della CAMS possono includere emorragia, ictus, crisi epilettiche e deficit neurologici. La prevenzione delle complicanze può includere il controllo della pressione sanguigna, l’evitare attività che aumentano il rischio di sanguinamento e l’assunzione di farmaci per prevenire le crisi epilettiche.
      • Supporto psicologico: la CAMS può avere un impatto significativo sulla qualità della vita del paziente e della sua famiglia. Il supporto psicologico può aiutare i pazienti a far fronte alla malattia e alle sue sfide.